脊髄が完全に損傷すると、損傷部位の下のすべての手足と筋肉が完全に麻痺します。しかし今回、EPFLの科学者らは、神経を再生し、歩行能力を回復できる新しい遺伝子治療をマウスで実証した。

時代遅れの専門用語を使うと、脊髄は身体の情報高速道路です。脳と体の残りの部分の間のメッセージは、信じられないほどの速度で太い神経束を伝わっていきます。したがって、この経路の損傷により衰弱が起こり、患者は患部の感覚や動きが鈍くなります。

当然のことながら、これらの損傷を修復する新しい方法を見つけることは重要な研究分野であり、最近の研究では、損傷領域を迂回するインプラント、神経細胞移植、神経の再生を刺激するタンパク質、分子、または化合物を使用してある程度の成功を収めています。 EPFLチームは以前、神経線維を再生するために遺伝子治療を試みたが、成功は限られていた。

「5年前、我々は解剖学的に無傷な脊髄損傷でも神経線維が再生できることを実証した」と研究の上級著者であるマーク・アンダーソン氏は述べた。 「しかし、新しい線維が病変の反対側の正しい位置に接続できなかったため、これでは運動機能を回復するには十分ではないことにも気づきました。」

この問題に対処するために、研究者たちは脊髄の部分損傷後の自然な修復プロセスを研究しました。研究チームは、単細胞核RNA配列決定と呼ばれる技術を用いて、運動機能を回復するために修復する必要がある特定の軸索を特定し、損傷の反対側で適切な標的を見つける方法を特定した。

研究者らは分析を通じて、一度に複数の方法で神経の再結合を促進する新しい遺伝子治療を開発した。この療法は特定のニューロン成長プログラムを活性化して、重要な神経線維を再生します。損傷した組織でのニューロンの成長を助ける特定のタンパク質を上方制御します。そして、これらの再生された神経を反対側の標的に導く分子を追加します。

損傷したマウスは遺伝子治療EPFL後に歩行能力を取り戻す

完全な脊髄損傷を負ったマウスを対象とした試験で、研究チームは治療を受けたマウスが数カ月以内に歩行能力を取り戻し、部分損傷から回復したマウスと同様の歩き方をしたことを発見した。

この治療法が人間に使用できるようになるまでには、やるべき多くの作業が残されているが、研究チームは、これは最終目標に向けた重要な一歩であると述べている。

「私たちの遺伝子治療は、脊髄の電気刺激を伴う他の治療法と相乗的に作用すると期待しています」と、この研究の上級著者であるグレゴワール・クルティーン氏は述べた。 「脊髄損傷を治療するための完全な解決策には、2つのアプローチが必要であると考えています。関連する神経線維を再成長させる遺伝子治療と、それらの神経線維と損傷の下にある脊髄が運動を生み出す能力を最大化する脊髄刺激です。」

この研究はサイエンス誌に掲載されました。研究チームは以下のビデオで研究について説明しています。