米国のバイオテクノロジー企業プライム・メディシン、世界初のヒト内でのDNA編集試験を完了

要約:

アメリカのバイオテクノロジー企業であるプライム メディシンは、世界初のヒト内でのプライム エディティングによる薬物送達試験を完了したと正式に発表しました。

ウィルソン病は、ATP7B 遺伝子の変異によって引き起こされます。患者の肝臓は銅を正常に代謝および排泄できず、銅は蓄積し続け、肝臓と神経系に継続的な損傷を引き起こします。既存の解決策は長期にわたる投薬によってのみ制御でき、治癒することはできません

CRISPR-Cas9 とは異なり、パイロット編集は DNA の二本鎖を切断しません。これは、ゲノム内の「検索と置換」ツールに似ています。塩基修飾を完了するには、Cas9 ニッカーゼと逆転写酵素に依存します。理論的には、ターゲット外のリスクが低くなり、編集がより正確になります。

薬物は脂質ナノ粒子 (LNP) を介して送達され、静脈内注入によって血液に入り、標的を絞った方法で肝細胞に到達して DNA 修飾を実行します。それは生体内編集です。改変のために細胞を体外に取り出して再注入する必要はありません。将来的にそれが成熟すれば、治療費の大幅な削減とプロセスの簡素化が期待されます。

この投与は 10 月 5 日に行われ、第 1/2 相臨床試験です。これまでのところ管理のみが完了しています。安全性と有効性のデータはまだ発表されていません。研究結果の最初のバッチは 2027 年まで発表されない予定です。

患者は、銅代謝指標、肝臓の状態、遺伝子編集の潜在的な副作用を追跡するために長期モニタリングを受けます。

業界の観点から見ると、CRISPR in vivo 編集療法は過去に臨床現場に入ってきましたが、パイロット編集は常に研究室段階に留まっています。この試験の実施により、正確な単一塩基遺伝病の治療に新たな方向性が開かれました。

ただし、この治療法には一定のリスクもあります。

LNP 送達と生体内遺伝子改変の長期的な安全性はまだ不明です。