藻類とカタツムリは遺伝子編集の超能力を隠している

MITの研究者らは、真核生物から多数のプログラム可能なDNA切断酵素ファンゾールを発見し、RNA誘導ツールの遺伝子編集の可能性を拡大し、特にヒト細胞において、より正確かつ効率的なゲノム改変の可能性を切り開いた。

新しい研究により、ファンゾールと呼ばれるRNA誘導型酵素が真核生物に広く普及していることが判明した。カタツムリから藻類、アメーバに至るまで、さまざまな種がファンゾールと呼ばれるプログラム可能な DNA 切断酵素を作っています。マサチューセッツ工科大学マクガバン脳研究所の科学者らによる新しい研究で、そのような酵素が数千個発見されました。

ファンザーは、細菌の酵素と同様に、特定の部位で DNA を切断するようにプログラムできる RNA 誘導型酵素で、広く使用されている遺伝子編集システム CRISPR の原動力となります。最近、雑誌 Science Advances は、新たに発見された天然の Fanzor 酵素の多様性を報告し、新しい研究や医療ツールに組み込むことができるプログラム可能な酵素の幅広いセットを科学者に提供しました。

マクガバンフェローのジョナサン・グッテンバーグ氏と共同研究を主導したマクガバンフェローのオマール・アブダエ氏は、「RNA誘導生物学では、非常に使いやすいプログラム可能なツールを作成できる。したがって、発見できることが多ければ多いほど良い」と述べた。

CRISPR は、実験室における RNA 誘導型酵素の有用性を明確に実証する古代の細菌防御システムです。 MIT の教授とマクガバンフェローの Zhang Feng、Abudaye、Guttenberg らが開発した CRISPR ベースのゲノム編集ツールは、科学者による DNA 修飾の方法を変え、研究プロセスを加速し、多くの実験的な遺伝子治療の開発に貢献しました。

その後、研究者らは細菌界で他の RNA 誘導型酵素を発見しており、その多くは研究室で価値のある性質を持っています。張氏のグループは今年初めに、RNAに誘導されてDNAを切断できるファンゾールの発見を報告し、RNAに誘導される生物学の新たな分野を切り開いた。

ファンゾールは、真核生物で発見されたこのタイプの最初の酵素です。真核生物は、植物、動物、菌類を含む大きな生命体のグループであり、各細胞の遺伝物質を保持する膜で囲まれた核によって定義されます。 (核のない細菌は原核生物です)。

「人々は長い間、原核生物システムにおける興味深いツールを探してきました。そして、これが信じられないほどの結果をもたらしたと思います」とグーテンベルク氏は語った。 「真核生物システムは、まったく新しい作業場所です。」

1 つの希望は、真核生物で自然に進化した酵素が、ヒトを含む他の真核生物の細胞で安全かつ効率的に機能するのに適しているのではないかということです。研究チームは、Fanzor酵素がヒト細胞内の特定のDNA配列を正確に切断できることを実証した。

新しい研究で、Abudayeh と Guttenberg は、一部の Fanzor が最適化されていない場合でもヒト細胞の DNA 配列を標的にできることを発見しました。それらは哺乳類の細胞内で驚くほど効率的に働きます。